헬릭스미스가 유전자치료제 '엔젠시스(VM202)'의 근위축성 측삭경화증(ALS·루게릭병)에 대한 미국 임상 2a상에서 첫 환자에 대한 투약을 실시했다. 엔젠시스(VM202)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ALS에 대한 희귀의약품(orphan drug)과 패스트트랙(fast track)으로 지정된 바 있다.
10일 헬릭스미스는 "ALS 임상 2a상은 미국에서 환자 18명을 대상으로 4개의 임상시험센터에서 진행된다"며 "이번에 첫 투약을 진행한 임상시험센터는 미국 텍사스주에 위치한 오스틴 신경근 센터(Austin Neuromuscular Center)"라고 밝혔다.
엔젠시스(VM202)의 ALS 임상 2상은 2a와 2b의 2개 단계로 나눠 약물의 안전성과 유효성을 조사한다. 주 평가 지표는 안전성으로, 임상 기간 동안 중대한 이상반응이 있는지를 조사한다.
이와 함께 △ALS 환자의 신체 기능을 측정하는 ALSFRS-r의 기저치 대비 변화 △근육 기능 및 강도의 변화, 질병 특이적 및 환자 자가보고에 의한 건강 상태 변화 정도 △변화에 대한 환자의 전반적인 인상 △변화에 대한 전반적인 변화 인상 △호흡 기능 및 생존에 미치는 효과 △근육위축 생체표지자의 변화량 등을 측정한다. 헬릭스미스는 ALS 임상 2a상을 마친 후 곧바로 100명이 넘는 규모의 임상 2b상을 진행할 계획이다.
글로벌 임상 개발을 총
[김시균 기자]
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