서울삼성병원에서 진행된 BLS-M22 1상 임상시험은 건강인을 대상으로 안전성을 평가하기 위해 진행됐다. 각 투여자군에게 용량별로 투여한 결과 중대한 이상반응이 보고되지 않았고 이상반응으로 인한 중도탈락 대상자도 없었다. 또 반복투여 시 설정된 최고 농도에서 용량 제한 독성이 나타나지 않은 결과가 확인됐다.
유전질환인 뒤쉔병(뒤쉔형 근이영양증, Duchenne's Muscular Dystrophy)은 X염색체 이상으로 근세포막에 존재하는 단백질이 소실되는 소아희귀질환이다. 주로 남아 3500명 당 1명 수준으로 발병하며 대개 20세 무렵 사망하는 것으로 알려져있다.
BLS-M22는 바이오리더스의 뮤코맥스(MucoMax�) 플랫폼 핵심 기반기술로 창출된 혁신신약(first-in-class)치료제다. 프로바이오틱스 표면에 근육생성 억제 단백질인 마이오스타틴 항원을 디스플레이 한 후 경구투여를 통해 체내에 항체를 형성하는 기전을 활용한다. 보건복지부 첨단의료기술과제에 선정된 바 있으며 뒤쉔병 임상시험 진행을 위한 비임상효력연구 및 의약품 생산공정 연구를 성공적으로 마쳤다.
회사는 지난 2017년 뒤쉔병 치료제에 대해 미국 식품의약국(FDA)의 희귀의약품 지정을 받은 데 이어 작년에는 국내 식품의약품안전처의 개발단계 희귀의약품 지정을 받았다. 미국에서 제품이 승인될 경우 희귀질환에 대한 다양한 독점적 권리 외 양도가능한 우선심사권(priority review voucher) 취득이 가능하다.
바이오리더스 신약개발본부장은 "이번 임상시험은 BLS-M22의 용량별 단회투여 및 14일 반복투여에 대한 안전성, 내약성의 우수성을 확인했다는 데 큰 의미가 있다"며 "동물평가에서 확인된 근육소실억제 및 운동능력 향상 등의 효능은 이미 검증됐다"고 말했다.
회사 관계자는 "국내 2상 임상시험과 함께 해외 임상도 적극적으로 추진 중"이라며 "희귀질
이어 "적절한 치료제가 부족한 뒤쉔병 치료제의 신약성공 가능성이 한층 더 높아진 만큼 제품 상용화를 앞당기기 위해 노력할 것"이라고 강조했다.
[김경택 기자 kissmaycry@mkinternet.com]
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