파미셀, 간경변 줄기세포치료제 임상 3상 승인받아

줄기세포치료제 전문업체인 파미셀은 식품의약품안전처로부터 간경변 줄기세포치료제 '셀그램-LC'의 상업화 임상 3상시험 승인을 받았다고 3일 밝혔다.
셀그램-LC는 알코올로 손상된 간 조직의 섬유화를 개선하고 간 기능 회복에 효과를 높이는 줄기세포 치료 주사제다.
이번 3상 임상은 총 200명의 알코올성 간경변증 환자를 대상으로 이뤄질 예정이다. 자가 골수유래 중간엽 줄기세포를 투여하는 '시험군'과 최선의 지지요법만 시행하는 '대조군'으로 각 100명씩 무작위 배정해 치료 효과와 안전성을 평가하게 된다. 현재 간경변증은 간 기능 손실을 막는 보존적 요법 외에는 간 이식술이 유일한 치료법이다. 하지만 간 이식술은 공여자 부족 및 합병증 발생 위험 등의 한계를 갖고 있다. 이로 인해 손상된 간 기능을 구조적으로 보완하는데 안정성 높은 줄기세포 치료제 개발이 요구되고 있다.
파미셀 관계자는 "셀그램-LC 관련 임상 2상 결과가 미국 간학회 공식 학회지인 '헤파톨로지'에 게재되는 등 세계 학계의 인정을 받고 있다"며 "기대감이 큰 치료제인 만큼 성공적인 상업화를 위해 역량을 집중하겠다"고 말했다.
파미셀은 앞서 임상 2상 성공후 셀그램-LC에 대한 조건부 허가를 식약처에 신청했지만 지난해 2월 반려 처분을 받았다. 조건부 허가는 희귀질환 및 암 등 생명을 위협하거나 발생후 쉽게 호전되지 않는 '중증의 비가역적 질환'에 대한 신속한 치료를 위해 임상 2상만으로 시판을 허가하는 것이다. 이후 파미셀은 식약처를 상대로 행정소송을 제기해 올들어 7월 승소했고, 이와 별개로 같은해 5월 식약처에 임상 3상 계획을 제출했다. 식약처는 이후 서울고등법원에 항소해 파미셀은 임상 3상과 별개로 식약처와 2심 재판을 진행중이다.
[김병호 기자]