지엔티파마 "루게릭병 치료제 개발단계 희귀의약품 지정"

'크리스데살라진' 미 FDA 희귀의약품 지정
"루게릭병 임상시험 내년에 본격 개시 예정"

신약 개발 기업 지엔티파마는 퇴행성 뇌질환 치료제로 개발하고 있는 '크리스데살라진'이 미국 식품의약청(FDA)으로부터 루게릭병(근위축성측색경화증) 치료제 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다고 밝혔습니다.

지엔티파마 곽병주 대표이사는 "크리스데살라진은 루게릭병 치료제인 릴루졸과 에다라본에 비해 동물모델에서 약효가 우수하고, 사람에게서 목표 용량 대비 탁월한 안전성이 검증돼 루게릭병 치료제로 개발될 가능성이 높다"며 "미국 FDA에서 개발단계 희귀질환 의약품으로 선정된 크리스데살라진의 루게릭병 임상시험을 내년에 본격적으로 개시할 예정"이라고 밝혔습니다.

루게릭병은 성인에게서 흔히 나타나는 운동신경세포질환으로, 평균 58~60세에 발병하는 것으로 알려졌습니다. 루게릭병이 발병하면 뇌·척수 운동신경세포가 점진적으로 퇴화하고 사멸하면서 전신 근육마비가 나타나고, 발병 후 평균 3~5년 사이에 호흡부전으로 사망하는 위험성을 가지고 있습니다.

또 루게릭병의 발병률은 10만 명당 0.6~3.8명, 유병률은 10만 명당 4.1~8.4명으로 현재 전 세계 루게릭병 환자 수는 약 40만 명이 넘을 것으로 추정됩니다.

지엔티파마 측은 "이번에 크리스데살라진이 루게릭병 치료제 FDA 희귀의약품으로 선정됨으로써 개발단계에 따라 미국에서 세제 혜택 및 우선 심사, 시판 후 독점권 부여, 품목허가 연장 등 다양한 혜택을 받게 됐다"고 전했습니다.

현재 루게릭병 치료제로는 수명을 3~6개월 연장하는 글루타메이트 독성 억제 약물 릴루졸(제품명: 릴루텍)과 일상생활 장애 진행을 늦추는 항산화 약물 에다라본(제품명: 라디카바)이 FDA 승인을 받아 처방되고 있습니다.