소바젠, 바이오젠·모더나와 RNA계열 ASO 뇌종양치료제 연구결과 발표

↑ 소바젠 최고과학책임자 이정호 KAIST 석좌 교수가 국내 기업에서는 유일하게 OTS 학회에 연사로 초청돼 4일 소아뇌종양 ASO 신약 연구 결과를 발표했다. [사진 제공 = 소바젠]

난치성 뇌질환 치료제 개발 전문기업 소바젠은 지난 2일부터 5일까지 미국 애리조나주 피닉스에서 열리는 2022년 OTS(Oligonucleotide Therapeutics Society) 학회에서 소아뇌종양 ASO 신약 연구결과를 발표했다고 5일 밝혔다.
올해 18회째를 맞이하는 이번 학회는 올리고 신약개발 분야 학계와 산업 발전을 위해 매해 개최하는 비영리 포럼이다. 해당 분야에서는 가장 공신력 있다고 평가받는다. 이번 학회엔 미국 바이오젠, 모더나 등 굴직한 글로벌 업체들이 다수 참여했다.

소바젠에 따르면 OTS 학회에서 최근 알츠하이머병 치료제 레카네맘(Lecanebmab)의 성공적인 임상3상 결과로 상한가를 맞고 있는 바이오젠이 루게릭병 ASO 신약에 대한 임상 결과를 발표했다. 바이오젠이 임상개발하고 있는 뇌질환 신약 파이프라인 27개 가운데 7개가 ASO 신약이다. 뇌질환 혁신신약 개발의 선두주자인 바이오젠이 신약 파이프라인의 26%를 ASO로 주요하게 확보할 만큼, 뇌질환 신약으로서 ASO 기술은 검증된 것이다.
소바젠 최고과학책임자(CSO)인 이정호 KAIST 석좌 교수는 우수 연구 성과로 국내 기업에서는 유일하게 학회에 연사로 초청돼 4일 RNA계열 소아뇌종양 ASO 신약 연구 결과를 발표했다. 이 교수는 2018년 네이처 메디슨(Nature Medicine) 논문에서 뇌줄기 세포 기원 BRAF 돌연변이가 소아뇌종양의 발작과 종양의 원인임을 밝힌 바 있다. 이날 발표에서 그는 후속 연구를 통해 발작을 동반하는 소아뇌종양을 그대로 모사한 동물 모델을 제작함으로써 해당 모델에서 BRAF ASO 약물 1회 투여만으로 3개월간 발작과 종양 증식을 동시에 억제하는 효가 있음을 보여줬다.
소바젠은 초청 연사 발표 외에도 난치성 뇌전증 ASO 신약 연구 현황을 포스터 발표했다. 국소피질이형성증은 소아 난치성 뇌전증에서 가장 흔하지만 아직까지 치료제가 없다. 소바젠은 ASO 플랫폼 기술을 이용해 해당 질환의 신약을 세계 최초로 개발하고 있으며, 현재 임상시험 전단계인 영장류 시험을 진행 중이다.
김병태 소바젠 대표는 "뇌질환 신약으로 검증된 기술인 ASO을 기반해 소바젠은 난치성 뇌질환 혁신신약을 개발하고 있다"며 "뇌전증 ASO 신약은 미국 식품의약국(FDA)에 임상시험계획 승인신청(IND)를 준비하고 있다"고 말했다.
김 대표는 이어"뇌종양 ASO 신약과제는 질병 동물모델에서 약효를 검증하는 성과를 거두고 있다"면서 "