마카온, '알포트증후군'으로 미국 FDA 희귀의약품 지정

크리스탈지노믹스 자회사 마카온 바이오테라퓨틱스는 알포트증후군을 적응증으로 하는 아이발티노스타트가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정받았다.
특히 1983년부터 알포트증후군으로 FDA 희귀의약품 지정을 받은 신약후보 물질은 현재까지 3건이 전부다. 이번에 아이발티노스타트가 3번째로 지정된 것이다. HDAC(히스톤탈아셀틸화효소) 억제제 기전으로는 처음이다.
알포트증후군은 유전적 요인에 의해 신장이 서서히 기능을 잃어가는 희귀질환이다. 알포트증후군 질환자는 60세 이전에 남성은 100%, 여성은 30%가 신장이 완전히 망가진 상태라 할 수 있는 만성신부전증을 앓게 된다. 알포트증후군 치료제의 미국 시장 규모는 2024년 11억2000만달러(약 1조3000억원)에 이를 것으로 전망된다.
크리스탈지노믹스는 지난해 7월 폐 및 신장 섬유증 연구개발 전문 기업인 자회사 마카온을 설립했다. 아이발티노스타트의 섬유증 질환 개발 권리를 이전하고 적응증별 전문화를 통해 신약개발 속도와 성공률을 높이기 위한 전략이다. 아이발티노스타트는 크리스탈지노믹스가 췌장암과 코로나19 치료제로, 마카온은 섬유증 질환으로 각각 개발하고 있다.
스티브 김 마카온 대표는 "이번 FDA 희귀의약품 지정으로 미국 허가신청 시 비용 면제, 임상비용 50%에 대한 세금혜택 등을 받게 됐다"며 "허가 완료 시 복제약이 시장에 진입할 수 없는 7년 간의 시장 독점권도 확보할 수 있다"고 말했다.
[김시균 기자]