소아 백혈병 대상 자체 생산 CAR-T 치료연구 '첫 발'

소아청소년 급성림프모구백혈병 치료 성과는 꾸준히 향상됐지만, 재발성·불응성 환자의 경우 여전히 결과가 좋지 않았다.
서울대병원은 소아청소년 급성림프모구백혈병을 대상으로 하는 CAR-T 치료 임상연구계획을 지난 28일 보건복지부에 제출했다고 3일 밝혔다.
CAR-T치료는 환자 혈액에서 얻은 면역세포(T세포)가 암을 잘 인식할 수 있도록 유전자 조작을 거친 뒤, 배양해 다시 환자의 몸속에 집어넣는 치료법이다. 해당 면역세포는 암세포만을 찾아 정확히 표적하면서도 체내 정상세포 손상은 최소화해 획기적인 치료법으로 주목받고 있다. 최근 암세포에 존재하는 CD19를 표적하는 CAR-T가 해외에서 개발됐으며 그 중 하나가 올해 5월 국내 도입을 앞두고 있다. 다만 치료 금액이 약 5억원에 달해 환자의 접근이 어려울 전망이다.
CAR-T 치료 연구가 승인되면, 재발성·불응성 소아청소년 급성림프모구백혈병 환아가 임상연구에 참여할 수 있으며 서울대병원에서 생산한 CAR-T를 무상으로 공급받을 수 있다.
해당 연구는 김효수 교수가 책임을 맡고 있는 서울대병원 연구중심병원 프로그램의 '바이오치료' 육성유니트에서 강형진 교수가 지난 3년간 준비한 연구이다. 정부의 승인 이후, 환자에게 CAR-T를 직접 투여하는 임상연구가 시작 될 예정이다.
첨단재생의료 연구지원, 안전관리 등을 위한 '첨단재생바이오법'이 작년 8월 시행됨에 따라 올해 4월 28일부터 첨단재생의료 연구계획 접수가 시작됐다. 서울대병원은 백혈병 환아를 위한 '병원 생산 CAR-T 치료' 임상연구계획을 제출했다. 보건복지부는 심의와 식약처 승인을 거쳐 120일 이내에 결과를 통보할 예정이다.
이번 연구로 서울대병원이 가진 전임상실험부(동물실험, 강병철 교수 담당), GMP 제조소(세포유전자치료제 생산시설, 이은주 교수 담당), 임상시험센터 프로세스를 일원화해 이른바 'CAR-T 개발 원스톱 시스템'을 구축할 예정이다. 국내 많은 연구자, 개발자들이 임상시험에 쉽게 접근할 수 있게 될 것으로 기대된다.
연구를 주도하는 서울대병원 소아청소년과 강형진 교수는 "이번 연구로 고비용 CAR-T 치료가 어려운 국내 소아청소년 백혈병 환자들에게 희망을 줄 수 있기를 바란다"며 "서울대병원이 가진 역량을 활용해 실질적인 성과를 낼 수 있도록 노력하겠다"고 말했다.
[이병문 의료선임기자]