에스티팜, 미 샌디에이고에 RNA·CAR-NKT 신약개발사 설립

에스티팜은 리보핵산(RNA)과 키메라항원순용체(CAR)-자연살해(NK)·T 세포에 대한 신기술 플랫폼을 활용해 신약을 전문적으로 개발할 바이오텍 '레바티오 테라퓨틱스(Levatio Therapeutics)'를 미국 샌디에이고에 설립했다고 5일 밝혔다.
이번 레바티오 설립은 에스티팜이 기존 올리고뉴클레오타이드·메신저리보핵산(mRNA) 유전자치료제의 위탁 개발·생산(CDMO)의 경험을 토대로 세포치료제 분야의 신약개발·CDMO로 사업영역을 확대하기 위해 이뤄졌다고 회사 측은 설명했다.
미국 샌디에이고는 화이자(Pfizer), 머크(Merck), 노바티스(Novartis) 등 글로벌제약사의 연구소와 아이오니스(IONIS), 앨나일람(Alnylam) 등의 바이오텍이 소재한 곳으로, 활발한 공동연구와 기술수출 협의가 용이할 것으로 기대된다.
에스티팜은 레바티오의 최고기술책임자(CTO) 겸 대표로 지현배 박사를 영입해 선임했다. 지현배 박사는 27년간 면역항암제와 자가면역질환을 연구해 온 항암·면역학 분야의 글로벌 전문가다. 미국 시카고 의과대학에서 박사학위를 받고, 스크립스 연구소에서 박사 후 과정을 거쳤다. 또 하버드 의과대학, 신시내티 아동병원 의료센터, 피츠버그 의과대학 암연구소에서 경력을 쌓았으며, 바이오텍인 온코메드 파마슈티컬스(OncoMed Pharmaceuticals)와 앰브렉스(Ambrx)에서 면역항암제 신약 개발에 참여하기도 했다.
레바티오는 원형 RNA(circular RNA, circRNA), CAR-NK·T의 플랫폼을 구축하고 면역항암제와 자가면역질환치료제 개발에 주력할 계획이다.
원형 RNA는 선형 mRNA와 달리 3프라임(3')과 5프라임(5') 말단이 서로 연결돼 핵산분해효소에 대한 높은 저항성으로 선형 mRNA에 비해 반감기가 2.5배 길고 안정적이다. 최근 원형 RNA와 암, 알츠하이머 등의 질병 간 연관성 증거가 계속 밝혀지면서 원형 RNA를 활용한 치료제 개발이 시작되고 있다. 원형 RNA 항암제를 개발하는 미국 오르나 테라퓨틱스(ORNA Therapeutics)는 1억달러 규모의 시리즈A 투자를 유치하기도 했다.
NK·T는 T세포와 NK 세포의 특징을 동시에 가진 면역세포다. 우수한 면역항암효과를 나타내는 기존 CAR-T 플랫폼 치료제는 환자 개인별 맞춤형 생산으로 대량생산이 어렵고 높은 비용이 단점이지만, 새로운 CAR-NK·T 플랫폼 치료제는 건강한 사람에서 NK·T 세포를 추출해 사용함으로써 대량생산과 비용 절감이 가능하고 면역 거부 반응도 낮아 Off-the-Shelf(규격화된 제품)로 제품 개발이 가능한 장점이 있다.
향후 레바티오는 100여개의 자가면역질환을 치료할 수 있는 CD4+ NKT세포와 암세포 제거가 가능한 CD8+ NKT 세포를 증식시키는 자체 기술을 구축하고, mRNA또는 circRNA를 NKT 세포의 기능을 향상시키는데 활용하는 다양한 항암제와 자가면역질환 치료제도 개발할 계획이다.
에스티팜 관계자는 "레바티오는 후두암, 자궁경부암, 폐암, 자가면역질환 등에서의 치료제 개발을 위한 4건의 신약 파이프라인을 내년까지 구축하고, 오는 2023년부터는 글로벌 임상에 진입할 계획"이라며 "레바티오가 원형 RNA 및 CAR-NKT 플랫폼 분야에서 독보적인 기술력을 통해 새로운 치료제 분야를 선도하고, 이를 통해 에스티팜은 유전자치료제 및 세포치료제 CDMO로 사업영역을 확대하는 시너지를 낼 수 있도록 노력하겠다"고 말했다.
[한경우 매경닷컴 기자 case@mk.co.kr]