메지온, 글로벌 임상3상 결과 공개…곧 FDA 신청

바이오기업 메지온은 개발중인 심장질환 치료제 '유데나필'이 글로벌 3상 임상시험에서 환자들의 운동능력을 향상시키는 결과를 입증했다고 밝혔다. 메지온은 신라젠, 에이치엘비, 헬릭스미스에 이어 올해 글로벌 임상 3상 결과를 내놓은 국내 마지막 업체로 임상 성패 여부에 업계 관심이 집중됐다.
메지온은 17일(현지시간) 미국 필라델피아에서 열린 '미국심장학회(AHA) 2019'에서 희귀질환인 선천성 단심실증 치료제 유데나필의 임상 3상 결과 데이터를 공개했다. 단심실증은 선천적으로 심장을 구성하는 좌심실과 우심실중 심실이 하나만 있어 혈액순환에 장애가 생기는 것으로 이를 해결하려면 환자들은 '폰탄수술'을 받아야 한다. 메지온은 심실 펌프 도움없이 혈약을 폐동맥으로 흘러가게 해주는 폰탄수술을 받은 청소년들을 대상으로 유데나필이 심장 및 운동기능을 개선하는 효과를 시험해왔다.
이날 발표에 따르면 400명 환자를 대상으로 6개월간 시험한 결과, 환자의 최대 산소소비량을 측정하는 'VO2 max' 지표는 유의미한 통계치를 얻지는 못했다. 하지만 'VO2 at VAT'라는 지표를 통해 뚜렷한 개선효과를 입증했다고 설명했다. 이는 유산소 운동에서 무산소 운동으로 바뀌는 시점에서 산소 소비의 정도를 측정하는 지표로 실제 일상에서 벌어지는 운동활동에서 적용할수 있는 유효한 임상지표라고 회사측은 설명했다.
임상에 참여한 필라델피아 소아병원의 소아심장의이자 운동생리학자인 스테판 패리돈 박사는 "환자의 최대능력치에서 최대 산소소비량을 측정해 평가(VO2 max)는 방식은 두개의 심실을 가진 환자들의 전형적인 산소 용량 측정법"이라며 "이는 폰탄수술을 받은 독특한 생리학적 구조를 지닌 환자의 운동능력을 측정하는데 가장 좋은 방법은 아니다"고 말했다. 그는 유산소에서 무산소로 바뀌는 시점에서의 산소소비량 (VO2 at VAT)을 살펴보는 것이 단심실 환자의 운동능력을 측정하는 방법으로써 훨씬 더 적합하다고 덧붙였다. 실제 VO2 at VAT 값은 유데나필을 복용한 환자군에서 2.9% 향상된 반면 위약군에서는 1.0% 감소되는 등 통계학적으로 매우 유의미하다고 메지온측은 강조했다.
메지온은 이같은 긍정적인 3상 결과를 바탕으로 미국 식품의약국(FDA)과 신약 허가(NDA) 절차에 들어갈 예정이다. 이미 지난달 8일 FDA의 심혈관 및 신장계열 부문(DCaRP)과 신약허가 신청 절차에 관한 미팅을 진행했다. 회사 관계자는 "FDA는 NDA 신청에 매우 유용하고 건설적인 가이드라인을 제시해줬다"며 "이번 임상시험 긍정적 결과와 데이터 등을 취합해 신속히 NDA를 신청할 계획"이라고 전했다.
한편 지난해 키움증권은 유데나필의 가치가 최소 7895억원에서 최대 3조2860억원에 달할 것으로 전망했다. 메지온은 2000년 글로벌 신약개발을 목표로 설립된 바이오업체로 주요 파이프라인으로는 유데나필 외에 발기부전치료제, 전립선비대증 치료제 등이 있다.
[김병호 기자]