바이오리더스 BLS-M22, 식약처로부터 개발단계 희귀의약품 지정받아

바이오리더스는 17일 식품의약품안전처로부터 뒤쉔 근 디스프로피(DMD) 치료 신약 후보물질 BLS-M22에 대한 개발 단계 희귀의약품 지정을 받아냈다고 밝혔다.
개발단계 희귀의약품 지정을 받으면 임상 2상의 결과로 신속 허가 신청을 하고, 심사 비용도 면제받는 등의 혜택을 받을 수 있다. 앞서 미국 식품의약국(FDA)도 지난 2017년 12월 BLS-M22을 희귀의약품(ODD)로 지정한 바 있다.
개발단계 희귀의약품 목록에 21번째로 이름을 올린 BLS-M22는 지난해 11월 식약처로부터 임상시험 승인을 받은 뒤 국내 임상이 진행 중이다.
이 약물은 근육생성저해물질인 마이오스타틴(Myostatin) 생성을 억제해 근육 손실의 감소를 유도한다. 면역치료제로서의 안전성을 기반으로 모든 DMD 질환을 근원적으로 치료하도록 개발되고 있다.
현재 DMD의 치료는 스테로이드를 사용해 질환의 발현을 지연시키거나 합병증을 관리하는 정도에 머물러 있다. 세계적으로 현재까지 상업화가 된 약물로 미국 제약사 PTC테라퓨틱스의 '트랜스라나'(성분명 Ataluren)가 있지만 전체 DMD 환자 중 10~15%에만 해당하는 넌센스 돌연변이에 의한 근디스트로피만 치료하는 용도로 적응증이 제한돼 있다.
글로벌데이터에 따르면 DMD 치료제의 세계시장 규모는 연평균 160.5%씩 증가하는 중이다. 글로벌 희귀질환 의약품 시장 규모는 연평균 8.6% 증가해 2025년에는 2000억달러(약 220조원)에 달할 것으로 분석됐다.
바이오리더스 관계자는 "BLS-M22는 글로벌 제약사들과 기술수출을 통한 공동개발 협의 및 국내 임상진행 등 투 트랙 전략으로 신약개발기간 단축과 임상성공률을 높이고 있다"며 "또한 DMD 치료제의 적응증을 확대한 ALS(근위축성 측색 경화증: 루게릭병), SMA(척수성 근위축증), Sarcopenia(근감소증)에 대한 비즈니스 모델을 해외 빅파마들과 협의 중"이라고 말했다.
[디지털뉴스국 한경우 기자]