SK, 뇌전증 치료제 3상 약효시험 없이 신약 승인 추진

SK주식회사의 신약개발 자회사 SK바이오팜(대표이사 조대식)이 독자 개발 중인 뇌전증 치료제(YKP3089)가 미국 식품의약국(FDA)로부터 탁월한 약효를 인정받아 뇌전증 신약 중 세계 최초로 임상 3상 약효시험 없이 신약 승인 추진이 가능하게 됐다. 이에 따라 향후 뇌전증 치료 분야에 새 장이 열릴 것으로 기대되고 있다.
SK바이오팜은 독자 개발 중인 뇌전증 신약의 임상2상을 최근 종료하고 미국 식품의약국 (FDA)과 신약 승인 요건에 대한 협의를 완료했다고 14일 밝혔다.
뇌전증은 뇌 특정 부위에 있는 신경 세포가 흥분 상태에 있어 발작이 반복적으로 나타나는 질환으로, 만성화될 경우 뇌 손상과 신체적, 정신적 장애를 초래하는 질환이다.
SK바이오팜은 지난 4년간 미국·유럽·아시아에서 임상2상 전·후기를 진행했으며 그 결과, 기존 치료제보다 약효 및 안전성이 탁월한 것으로 거듭 확인돼 FDA로부터 임상2상의 약효 데이터(Data)만으로도 신약 승인 신청이 충분해 추가적인 약효 임상을 생략해도 좋다는 공식 확인을 받았다.
SK바이오팜 관계자는 “기존 약물로도 치료가 되지 않는 난치성 환자를 대상으로 임상 시험을 실시한 결과, 2상 후기 시험에서 발작빈도 감소율이 55%를 기록했다”면서 “기존 약물보다 2배 정도 약효가 뛰어난 것”이라고 설명했다. 발작빈도 감소율은 FDA가 뇌전증 치료 신약 판매의 승인 기준으로 삼는 핵심지표다.
발작이 완전히 소멸된 환자 비율 역시 지금까지 출시된 뇌전증 약물 중 가장 높다는 것이 SK측의 설명이다. 국내 뇌전증 분야 최고 전문가이자 YKP3089 임상에 참여한 서울대 의대 이상건 교수는 “그동안 임상2상에서 YKP3089와 같이 뛰어난 약효를 보인 약물은 없었다”면서 “뇌전증 환자 특히, 난치성 환자들의 ‘삶의 질’을 획기적으로 끌어올릴 수 있을 것으로 기대된다”고 자신했다.
일반적으로 임상 3상은 약효 ·안전성 시험으로 진행하지만 SK의 뇌전증 신약은 약효가 탁월해 ‘장기 투여에 따른 안전성 시험’만 진행할 예정이다. SK측은 2017년 FDA에 신약 판매 승인을 신청할 계획이며, 세계 시장을 대상으로 한 본격 시판은 2018년부터 가능할 것으로 보고 있다.
제약산업 전문 시장조사 기관인 데이터모니터(Datamonitor)에 따르면 뇌전증 치료제 시장은 2014년 49억 달러 규모에서 2018년에는 61억 달러 규모로 연평균 6% 이상 지속적으로 성장할 것으로 예상하고 있다. SK의 신약은 미국에서만 연간 매출 1조원 이상, 영업 이익률 50%를 웃도는는 초대형 신약이 될 것으로 업계는 전망하고 있다. 이번 신약은 SK가 국내 최초로 글로벌 마케팅까지 자체 추진할 계획이다.
[디지털뉴스국 이상규 기자]