녹십자 "헌터증후군 치료제, 소아환자 임상서 안전성 확인"

녹십자는 헌터증후군 치료제 '헌터라제'의 소아 임상 시험 결과가 지난 20일 삼성서울병원에서 열린 제 13회 뮤코다당증(MPS·Mucopolysaccharidoses) 심포지엄에서 발표됐다고 22일 밝혔다.
'2형 뮤코다당증'으로 불리는 헌터증후군은 '리소좀(세포내 소기관 중 하나)의 IDS효소가 결핍돼 글로코사미노글리칸이 비정상적으로 세포 내에 축적되고 골격 이상, 지능 저하 등의 증상이 몸에 나타나는 희귀질환이다. 국내에는 70여명의 헌터증후군 환자가 있는 것으로 알려졌다.
이번에 임상 결과가 발표된 헌터라제는 세포배양 방식으로 생산한 효소를 환자에게 주사해 헌터증후군 환자의 증상을 개선해주는 의약품이다. 임상 시험은 6세 미만의 헌터증후군 환자를 대상으로 약물 투여 시 안전성과 유효성을 평가하고자 지난 2012년부터 52주간 삼성서울병원에서 실시됐다.
손영배 아주의대 의학유전학과 교수 "임상시험기간 동안 안전성에 관한 유의한 변화는 발견되지 않았고, 뇨를 통해 배출된 글로코사미노글리칸의 양이 전반적으로 감소된 추이를 확인 할 수 있었다"고 말했다.
이어 "이번 임상에서 성인뿐만 아니라 6세 미만 헌터증후군 환자에게서도 헌터라제 투여시 글로코사미노글리칸의 분해를 돕는 것으로 나타났다"고 덧붙였다.
앞서 녹십자는 2010~2011년 6~35세 사이의 환자를 대상으로 진행한 헌터라제 임상시험에서 유효성과 안전성을 입증한 바 있다.
이에 따라 녹십자는 헌터라제를 6세 미만의 소아 환자까지 사용할 수 있도록 식품의약품안전처에 적응증(치료증상) 변경을 신청했다.
녹십자 관계자는 "향후 헌터라제가 글로벌 시장의 절반 이상을 점유하는 것을 목표로 삼고 있다"며 "지난해 2월 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품으로 지정받은 만큼 미국 현지 임상과 품목 허가가 보다 빠르고 효율적으로 진행될 것으로 기대한다"고 밝혔다.
[매경닷컴 김잔디 기자]