헬릭스미스, `엔젠시스` 대규모 상업 생산 기반 구축

헬릭스미스가 미국 자회사 '제노피스(Genopis)'와 또 다른 미국 바이오 위탁생산(CMO) 기업을 통해 마침내 유전자치료제 '엔젠시스(VM202)' 상업화에 필요한 대규모 생산 기반을 구축했다.
28일 헬릭스미스에 따르면 이는 의약개발 분야의 최종 단계로서 시판 허가 서류 중 70% 이상을 차지할만큼 방대하고 중요한 작업이다. 특히 엔젠시스와 같이 세계 시장에서 한번도 선보인적 없는 신개념·신소재 유전자치료제의 경우, 미국 식품의약국(FDA)이 안전성과 함께 가장 중요하고 까다롭게 취급하는 부분이다.
이로써 헬릭스미스는 현재 진행 중이거나 향후 계획 중인 다양한 임상시험과 시장 진입 후에 필요한 완제의약품을 안정적으로 공급할 수 있게 됐다.
엔젠시스의 생산은 원료의약(drug substnace; 이하 DS)과 완제의약(drug product; 이하 DP)의 2단계로 나뉜다. DS는 미국 캘리포니아에 있는 자회사 제노피스에서 생산되고, 이는 동부 소재의 위탁생산기업(CMO)으로 옮겨져 DP로 만들어진다. DP는 환자에게 주사되는 최종 제품이기 때문에 FDA 기준과 규제가 매우 까다롭다.
제노피스는 임상 3상에 사용된 플라스미드 DNA를 생산해 본 기업 중에서는 세계 최대 규모인 500ℓ 배양기와 정제 라인을 갖추고 있다. 제노피스는 지난해부터 올해 1분기까지 총 12로트(LOT)의 DS를 연속으로 생산해 공정과 품질의 재현성을 확인했다. 이와 같이 만들어진 DS를 미국 대형 위탁생산업체로 보내 2만1000바이얼의 상업용 DP 규모에서 3로트의 DP 연속 생산에 성공함에 따라 마침내 엔젠시스 대량 생산에 필요한 모든 기반을 완벽하게 구축했다.
유승신 헬릭스미스 사장은 "엔젠시스는 6개 질환을 대상으로 그 안전성과 유효성을 평가하고 있으며 이제 성패 차원의 단계에 있는 제품이 아니다"라면서 "언제, 어느 질환에서, 어떤 범위로 유효성을 인정받아 시판허가를 받느냐가 문제인데 이제 마지막 과제인 시판 전 생산공정 검증을 위해 최선의 노력을 다할 계획"이라고 말했다.
[김경택 기자 kissmaycry@mkinternet.com]